LAMA2-CMD ist eine Krankheit, die durch das Fehlen des LAMA2-Proteins verursacht wird, was zu einer schweren, früh einsetzenden Muskeldystrophie führt.
Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat dem Medikament MDL-101 von Modalis Therapeutics den Status eines Orphan-Arzneimittels erteilt. Diese experimentelle Therapie soll die kongenitale Muskeldystrophie Typ 1A (LAMA2-CMD) behandeln. MDL-101 ist eine epigenetische Therapie, die das Gen LAMA1 anspricht, um den Verlust der Funktion durch LAMA2-Mutationen zu kompensieren. Die Methode nutzt ein modifiziertes Cas9-Protein und wird gezielt in Muskelgewebe eingebracht.
Der Orphan-Status erleichtert die Entwicklung von Therapien für Krankheiten, die in den USA weniger als 200.000 Patienten betreffen. Modalis erhält dadurch Vorteile wie Gebührenbefreiungen und Steuervorteile.
Nach der Zulassung würde MDL-101 sieben Jahre exklusive Verkaufsrechte in den USA erhalten. Die FDA hatte zuvor einen speziellen Status für seltene pädiatrische Krankheiten für diese Gentherapie gewährt.
Modalis entwickelt präzise genetische Therapien mit der CRISPR-GNDM-Technologie, die die Genexpression verändert, ohne die DNA zu beschädigen.